Als erste Kinderärztin überhaupt und als dritte Deutsche erhielt sie den Jean Bernard Lifetime Achievement Award, der ihr in Stockholm überreicht wurde. Der mit 5.000 Euro dotierte Preis gilt als eine der wichtigsten Auszeichnungen auf dem Gebiet der Hämatologie. Mit dem Preis wird insbesondere Niemeyers jahrzehntelanges Engagement gewürdigt, mit dem sie ein europäisches Netzwerk zur Erforschung von Knochenmarkserkrankungen mit aufgebaut hat. „Die Auszeichnung kam für mich völlig unerwartet. Ich fühle mich durch diese Preisverleihung sehr geehrt“, sagt Prof. Niemeyer.
Charlotte Niemeyer widmet sich sowohl der Erforschung wie auch der Behandlung von Erkrankungen des Knochenmarks im Kindes- und Jugendalter. Ein Schwerpunkt liegt dabei auf der juvenilen myelomonozytären Leukämie, abgekürzt JMML, und dem myelodysplastischen Syndrom, kurz MDS. Betroffene Säuglinge und Kleinkinder mit JMML sind kritisch krank und sterben ohne Stammzelltransplantation innerhalb weniger Monate. Niemeyer und ihrem Team gelang es, eine Reihe von Ursachen zu finden und so die Diagnostik und Therapie dieser Leukämieformen deutlich zu verbessern.
Derzeit führt sie eine international beachtete Zulassungsstudie zur JMML-Therapie. Seit 2012 ist sie zudem Sprecherin des Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin am Universitätsklinikum Freiburg. Niemeyer wurde 2012 mit dem Deutschen Krebspreis der Deutschen Krebsgesellschaft ausgezeichnet. Sie hat an rund 310 wissenschaftlichen Publikationen und mehreren Büchern zu pädiatrischer Hämatologie und Onkologie mitgewirkt.